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脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種由脊髓神經(jīng)運(yùn)動(dòng)元退行性病變，進(jìn)而導(dǎo)致骨骼肌、全身肌萎縮的遺傳性神經(jīng)肌肉罕見病。由于發(fā)病期早、病情嚴(yán)重、致死率較高，且一度缺乏有效治療手段，被稱為“兩歲以下嬰幼兒的頭號遺傳病殺手”。兩款特效藥物諾西那生鈉注射液和利司撲蘭口服溶液用散一度因價(jià)格昂貴讓很多家庭陷入有藥用不起、眼看著孩子病情惡化的兩難境地。得益于國家醫(yī)保目錄調(diào)整，兩個(gè)藥物分別于2021年和2022年通過談判以合理價(jià)格納入醫(yī)保目錄，患者獲益明顯。

經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)顯著減輕

通過談判，諾西那生鈉的價(jià)格從每針70萬元降至3萬余元、利司撲蘭的價(jià)格從每瓶6.38萬元降至幾千元（企業(yè)申請價(jià)格保密），兩款藥品的價(jià)格均回歸合理，背后體現(xiàn)出國家醫(yī)保局為所有參保人減輕看病就醫(yī)負(fù)擔(dān)的決心與努力。醫(yī)保信息平臺患者費(fèi)用數(shù)據(jù)分析發(fā)現(xiàn)，2022年、2023年諾西那生鈉平均報(bào)銷比例在65%以上，利司撲蘭平均報(bào)銷比例在60%以上，患者個(gè)人實(shí)際負(fù)擔(dān)明顯降低。

更多患者得到規(guī)范治療

醫(yī)保信息平臺患者費(fèi)用數(shù)據(jù)顯示，2022年1月諾西那生鈉開始報(bào)銷后，當(dāng)年即增加首次用藥患者2510人。2022年一個(gè)自然年內(nèi)足量注射滿6針的患者數(shù)為492人，較2021年增長了30倍。新增受益人群以未成年患者為主，占比超過60%。國家醫(yī)保局通過努力，幫助這些未成年患者重新站立、行走、奔跑，像其他同齡人一樣正常學(xué)習(xí)、生活、工作。

患者健康狀況明顯改善

根據(jù)臨床指南，SMA患者往往伴隨骨質(zhì)疏松、脊柱側(cè)彎、關(guān)節(jié)痙攣等肌肉骨骼系統(tǒng)和結(jié)締組織疾病，反流性食管炎等消化系統(tǒng)疾病，以及營養(yǎng)不良等營養(yǎng)和代謝疾病。從醫(yī)保結(jié)算數(shù)據(jù)來看，SMA患者因其他疾病所產(chǎn)生的費(fèi)用也呈現(xiàn)逐年降低的態(tài)勢，2023年平均費(fèi)用僅為2021年的一半。從側(cè)面佐證，患者在SMA疾病得到控制后，相關(guān)并發(fā)癥也得到有效控制，患者健康狀況有所改善。

孤兒藥進(jìn)醫(yī)保彰顯我國醫(yī)保制度的巨大優(yōu)勢

據(jù)了解，同規(guī)格的諾西那生鈉、利司撲蘭在美國的售價(jià)分別為108.5萬元/支、9.8萬元/瓶，在澳大利亞售價(jià)分別為79.8萬元/支、7.9萬元/瓶，均明顯高于現(xiàn)國內(nèi)價(jià)格。兩種特效藥進(jìn)醫(yī)保后，至少有9名港澳臺地區(qū)的SMA患者專程來大陸就醫(yī)用藥。來自臺灣地區(qū)的女童小沂接受治療后，母親李女士激動(dòng)地表示：我盼望臺灣所有SMA寶貝都能享受這個(gè)福利，都能來感受祖國的溫暖。

近年來，在堅(jiān)持“保基本”功能定位的前提下，國家醫(yī)保局始終堅(jiān)持盡力而為、量力而行，與企業(yè)平等協(xié)商，將一大批新藥、好藥以與中國市場規(guī)模相匹配的價(jià)格納入醫(yī)保，切實(shí)減輕了群眾就醫(yī)用藥負(fù)擔(dān)。未來，國家醫(yī)保局將繼續(xù)堅(jiān)持把人民健康放在首位，實(shí)施醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整，滿足群眾基本用藥需求。